Un ensayo clínico que arranca en abril en el Hospital de La Princesa busca evaluar la seguridad de una molécula que pretende detener la destrucción de las células nerviosas que controlan los músculos. Es la primera vez que este medicamento se prueba en personas.
La Comunidad de Madrid da un paso relevante en la lucha contra una de las enfermedades neurológicas más devastadoras que existen. A partir del próximo mes de abril, el Hospital público de La Princesa de Madrid pondrá en marcha un ensayo clínico con un fármaco experimental contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad que en España afecta a entre 4.000 y 4.500 personas y que cada año suma entre 900 y 1.000 nuevos diagnósticos, según la Sociedad Española de Neurología.
El estudio se llevará a cabo en el Instituto de Investigación Sanitaria del centro hospitalario y representa un hito en la investigación médica en nuestro país: será la primera vez en el mundo que este medicamento, denominado AP-2, se administra a seres humanos. El ensayo ha recibido el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) después de superar con éxito la fase de experimentación previa realizada en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
Qué es la ELA y por qué es tan difícil de tratar
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que ataca progresivamente a las motoneuronas, es decir, las células nerviosas que se encargan de transmitir las órdenes del cerebro y la médula espinal hacia los músculos. A medida que estas células mueren, la persona va perdiendo fuerza muscular de forma gradual hasta llegar a la parálisis. Lo que hace especialmente cruel a esta enfermedad es que, mientras el cuerpo se va apagando, las capacidades cognitivas del paciente generalmente permanecen intactas.
Actualmente no existe cura para la ELA. La esperanza de vida media tras el diagnóstico se sitúa entre cinco y seis años, lo que convierte cualquier avance en el tratamiento en una noticia de enorme importancia para quienes la padecen y sus familias.
Cómo funciona el nuevo medicamento
El fármaco AP-2 actúa sobre una proteína llamada TDP-43, que en los pacientes con ELA aparece alterada de forma patológica. Cuando esta proteína no funciona bien, se desencadena la muerte progresiva de las motoneuronas, acelerando el avance de la enfermedad.
Lo que hace el AP-2 es intentar restaurar el funcionamiento normal de esa proteína, devolviéndola a su estado de equilibrio natural. Hasta ahora, los resultados obtenidos tanto en modelos celulares como en animales transgénicos han sido prometedores: el fármaco ha logrado revertir la anomalía de TDP-43 en estas fases previas de investigación, lo que ha abierto la puerta a dar el salto a la experimentación con personas.
Voluntarios sanos, primero; pacientes con ELA, después
El ensayo se desarrollará en dos fases bien diferenciadas. En la primera, que arranca en abril, participarán 72 voluntarios sanos a quienes se les administrará el medicamento con un objetivo concreto: comprobar que es seguro y entender cómo se comporta dentro del organismo, es decir, cómo se absorbe, cómo se distribuye por el cuerpo, cómo se metaboliza y cómo se elimina.
El protocolo es especialmente cuidadoso con la seguridad de los participantes. Las dosis se irán incrementando de forma progresiva y cada subida de dosis solo se realizará después de confirmar que el nivel anterior no ha generado problemas en el grupo de voluntarios que lo ha recibido previamente.
Una vez concluida esta primera etapa con resultados satisfactorios, está previsto que en enero de 2027 comience la segunda fase del estudio, ya con pacientes diagnosticados de ELA. En esta etapa se podrá analizar si la molécula es capaz de frenar la progresión de la enfermedad en quienes ya la padecen, lo que supondría un avance muy significativo en el tratamiento de esta patología.
Del laboratorio al hospital
Este ensayo es también un ejemplo del largo camino que recorre un medicamento antes de llegar a los pacientes. El AP-2 partió de la investigación básica desarrollada en el CSIC, superó las pruebas en modelos de laboratorio y en animales, obtuvo la autorización de la AEMPS y ahora da el salto definitivo a la experimentación humana en un hospital público madrileño.
El Hospital de La Princesa se posiciona así como uno de los centros de referencia en España en los ensayos denominados «First in Human», es decir, aquellos en los que un fármaco se administra por primera vez a personas. Este tipo de estudios requiere infraestructura especializada, equipos con alta cualificación y protocolos de seguridad muy estrictos.
Una enfermedad que no da tregua
Los datos sobre la ELA en España revelan la dimensión del problema. Más de 4.000 personas conviven hoy con esta enfermedad y cada año se suman casi un millar de nuevos casos. A pesar de los esfuerzos investigadores de las últimas décadas, las opciones terapéuticas disponibles siguen siendo muy limitadas y ninguna de ellas logra detener el avance de la enfermedad, solo ralentizarlo en algunos casos.
Por eso, el inicio de este ensayo clínico con el fármaco AP-2 genera expectativas reales entre la comunidad médica y entre las asociaciones de pacientes. Aunque aún queda un largo camino por recorrer hasta que, en el mejor de los casos, este medicamento pudiera llegar a estar disponible, cada paso en la investigación representa una esperanza concreta para miles de personas y sus familias.
